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脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy，SMA)疾病圖譜報告

【述評】神經(jīng)遺傳病的基因治療策略與前景

“70萬(wàn)一針”罕見(jiàn)病藥物納入醫保的背后：SMA的治療藥物

攻克新生兒的頭號遺傳病殺手，中國科學(xué)家厥功至偉丨奇點(diǎn)深度

運動(dòng)神經(jīng)元?。ㄊY雨平）

藥物研發(fā)的全新領(lǐng)域：靶向RNA，駛向新藍海

賽?；蚬_(kāi)課·特輯：脊髓性肌萎縮癥基因檢測策略和國際最新治療進(jìn)展

生殖遺傳 | 脊肌萎縮癥（SMA）

SMA基因治療研究進(jìn)展

里程碑！首款口服SMA療法今日獲FDA批準，造福廣泛患者群體

【述評】神經(jīng)遺傳病治療的新希望

Nat Med:接受基因治療2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表達會(huì )發(fā)生什么改變呢？

ncRNA系列專(zhuān)題（一）丨非編碼RNA介紹---lncRNA與circRNA

外顯子、內含子、mRNA、CDS關(guān)系

【交流】文章解讀 Nature

編碼RNA與非編碼RNA（三）

基礎知識 — Exons,Introns,ORF,CDS,UTR,lncRNA,轉錄本,可變剪切,密...

【綜述】環(huán)狀RNA對基因的調控作用及其與心血管疾病的關(guān)系

?反義鏈長(cháng)非編碼RNA的十八般武藝

在DNA序列中從來(lái)不表達的基因在做什么？

有必要了解下基因表達調控

復習一下：開(kāi)放閱讀框(Open Reading Frame, ORF)

科研 | Nat Commun：mRNA異構體的鑒定揭示神經(jīng)細胞表面分子多樣性及在視網(wǎng)膜發(fā)育和疾病中的作用

第一章 什么是基因表達？

諾西那生鈉能完全治愈sma嗎

什么是脊髓性肌萎縮(SMA)？