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載入史冊!NEJM重磅:基因治療臨床試驗大獲成功,延長(cháng)15名患兒生命!
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Science:利用堿基編輯恢復SMN蛋白產(chǎn)生,有望治療脊髓性肌肉萎縮癥
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【神經(jīng)罕見(jiàn)病】相關(guān)還是共???SMA伴發(fā)MMD/MMS的思考
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