作者：聶翠蓉 來(lái)源：
科技日報 發(fā)布時(shí)間：2016/11/18 13:49:26
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四川大學(xué)開(kāi)展世界首例CRISPR療法人體試驗
科技日報北京11月16日電 （記者聶翠蓉）四川大學(xué)華西醫院腫瘤科主任盧鈾帶領(lǐng)團隊近日開(kāi)展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術(shù)人類(lèi)臨床試驗：他們從一位轉移性非小細胞肺癌患者血液中提取免疫細胞，對其進(jìn)行基因修改后再注入患者體內。
用其他基因編輯技術(shù)開(kāi)展的早期臨床試驗已經(jīng)表現出很好的療效，而引入CRISPR技術(shù)，會(huì )讓治療變得更加簡(jiǎn)單高效。據《自然》雜志網(wǎng)站16日報道，盧鈾這次的試驗已經(jīng)于今年7月獲得醫院倫理團評審通過(guò)。本計劃8月就向病人注射經(jīng)過(guò)CRISPR基因編輯的細胞，但因培養和擴增細胞比預期所用時(shí)間延長(cháng)，試驗不得不推遲到10月28日。
他們利用CRISPR技術(shù)讓免疫細胞中負責編碼PD-1蛋白的基因失去活性，然后在實(shí)驗室對編輯過(guò)的細胞培養擴增，達到一定數量后再重新注入患者體內。PD-1蛋白能阻止免疫細胞產(chǎn)生應答反應，癌癥細胞充分利用了PD-1的這一功能特性，不斷在體內繁殖擴散。盧鈾希望，經(jīng)過(guò)修改后不再含有PD0-1蛋白的細胞能治好患者的肺癌。
盧鈾表示，試驗進(jìn)展順利，他們很快會(huì )對患者進(jìn)行第二次注射，但因簽有保密協(xié)議，他拒絕透露更多細節。整個(gè)試驗計劃有10人參加，每個(gè)病人根據病情會(huì )分別接受兩次、三次或四次注射。研究人員會(huì )在注射之后的6個(gè)月內關(guān)注參與患者是否出現嚴重副作用，6個(gè)月后再評估該療法的效果。
美國賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)專(zhuān)家卡爾·朱恩表示，CRISPR很有可能加速全世界競相開(kāi)展基因編輯療法的人類(lèi)臨床試驗。
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