據美國《麻省理工學(xué)院技術(shù)評論》網(wǎng)站日前報道，一名家族性高膽固醇血癥患者在新西蘭接受了基因編輯臨床試驗，以期降低血膽固醇水平，從而防治心臟病。這項臨床試驗是利用基因編輯技術(shù)防治心臟病的一次新探索。
據報道，本次試驗采用了一種新型CRISPR基因編輯技術(shù)——單堿基編輯技術(shù)，有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白，也被稱(chēng)為“壞”膽固醇，水平偏高可能引發(fā)動(dòng)脈硬化，堵塞血管，引發(fā)心血管疾病。CRISPR基因編輯技術(shù)常被比作“基因剪刀”，本次試驗采用的單堿基編輯技術(shù)僅需替換單個(gè)堿基。
此前動(dòng)物研究顯示，這種療法可將猴子體內的低密度脂蛋白水平降低60%，療效已持續有效超過(guò)1年，并且很有可能是永久性的。
接受試驗的這名患者屬于先天膽固醇水平過(guò)高，已患有心臟病。美國一家生物科技公司的研究人員替換了其肝臟細胞的PCSK9基因單個(gè)堿基，這種基因可幫助調節低密度脂蛋白膽固醇水平。研究人員預計此舉可永久降低志愿者“壞”膽固醇水平。研究計劃總共為40名家族性高膽固醇血癥患者提供基因編輯治療。
本次試驗采用和mRNA疫苗類(lèi)似的原理，將基因指令裝載到納米顆粒中，再導入到人體內。新冠疫情帶動(dòng)大量mRNA疫苗產(chǎn)能，加以轉化后，有助于降低本次試驗技術(shù)推廣的成本。
此前，基因編輯技術(shù)主要在罕見(jiàn)病患者身上應用，如果本次試驗成功，基因編輯技術(shù)或可廣泛應用于常見(jiàn)疾病的預防。英國《自然》網(wǎng)站報道說(shuō)，試驗結果預計在2023年公布。
責任編輯：張建利
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