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基因編輯技術(shù)如何操作?有何利弊?

前段時(shí)間鬧得轟轟烈烈的“基因編輯嬰兒”想必大家都有所了解,通過(guò)編輯剪掉了受精卵中的CCR5基因,讓個(gè)體天生具有可能免疫HIV的能力,但CCR5基因的缺失可能導致免疫系統異常和其它缺陷,尚未完全弄清基因影響機制的情況下,貿然拿人類(lèi)做實(shí)驗肯定屬于違法行為。

如果未來(lái)基因編輯足夠成熟,法律上也允許對人體進(jìn)行基因編輯,那么電影《X戰警》中的變種人將不再是科幻,完全可以實(shí)現。例如《X戰警》中金剛狼的長(cháng)壽,可以編輯基因讓正常細胞中的端粒酶被表達,修復染色體復制的損耗,這樣正常細胞就可以像癌細胞一樣無(wú)限繁殖不衰老,人類(lèi)壽命將會(huì )大大延長(cháng);或者可以將鳥(niǎo)類(lèi)表達翅膀性狀的基因插入受精卵中,發(fā)育成的人類(lèi)具有飛行能力,像變種人“天使”一樣。

對于普通人來(lái)說(shuō),家族中如果患有遺傳病,可以將根源基因修改從此杜絕遺傳病,未來(lái)富人們甚至可以編輯打造一個(gè)沒(méi)有任何缺陷的后代,想要高鼻梁和尖下巴,直接修改基因就可以。

基因編輯應該如何操作呢?

人體由大約50萬(wàn)億個(gè)細胞構成,每一個(gè)細胞都帶有一整套遺傳信息,這些信息基本都儲存在細胞核的DNA中,而DNA是由ATGC四種堿基構成的雙螺旋結構,通常上千個(gè)堿基對才能表述清楚一個(gè)基因,例如棕眼基因和黑眼基因,控制眼睛顏色基因上的堿基對的排列順序是不同的。

大多數時(shí)候基因排列順序出錯不會(huì )有影響,因為人體中很多基因是無(wú)用的,特定基因序列出現錯誤才會(huì )導致癌變和遺傳病的發(fā)生。從某種程度上來(lái)說(shuō),人類(lèi)的本質(zhì)和電腦游戲的代碼非常相似,當程序員修改代碼,游戲就能夠產(chǎn)生特定功能,當科學(xué)家編輯人體基因時(shí),人類(lèi)就會(huì )表達特定性狀,這就是基因編輯。

基因編輯的操作對象一般是受精卵,因為人體所有細胞都是由受精卵發(fā)育而來(lái)的,修改一個(gè)受精卵基因相當于修改了將來(lái)所有細胞的基因。操作過(guò)程分為三步,首先是找到需要修改的基因,假設黑色眼睛的基因是“ATCCG”,科學(xué)家通過(guò)基因庫知道了黑眼睛的堿基排列順序后,會(huì )在實(shí)驗室合成一段與之相匹配的RNA,這段匹配的RNA就是“TAGGC”,這段RNA能夠定位需要修改的DNA上的基因。

然后將RNA和CRISPR/Cas9的組合導入到細胞核中,CRISPR/Cas9簡(jiǎn)稱(chēng)Cas9,它的作用相當于一把剪刀,先通過(guò)RNA定位,定位后再將需要修改的基因剪下來(lái)。查找基因庫中棕眼睛的基因假設“CCTAGC”,在實(shí)驗室中直接合成這段基因,將這段基因插入原來(lái)的位置,再通過(guò)NHEJ修復蛋白將DNA雙鏈連接即可,這樣將來(lái)胚胎發(fā)育長(cháng)大的孩子就擁有棕色眼睛。

例如鐮刀型貧血癥,到現在都沒(méi)有能真正治愈的藥物,這種病是血紅蛋白上的一個(gè)堿基發(fā)生了基因突變,使扁平狀的紅細胞變成了尖銳的鐮刀月牙形,利用基因編輯技術(shù)將造血干細胞提取出來(lái),用Cas9替換堿基再注入患者體內,就可以根治這種疾病。

為什么這種技術(shù)沒(méi)有普及呢?

其實(shí)根本原因在于CRISPR/Cas9本身可能產(chǎn)生問(wèn)題,Cas9相當于一把剪刀,但并不能百分百命中,科學(xué)家已經(jīng)發(fā)現它有一定幾率脫靶,可能誤傷抑制癌細胞的P53基因。也就是說(shuō)目前的基因編輯可能治療了一種疾病,但無(wú)意中可能又產(chǎn)生另一種疾病,并且許多疾病受到多基因控制,這些基因之間存在交叉作用,尚未弄清機制之前不應該對人類(lèi)進(jìn)行編輯。

如果將來(lái)能夠揭開(kāi)基因之謎,并且技術(shù)更成熟,人體基因編輯一定會(huì )啟動(dòng)。就像1987年的試管嬰兒一樣,當年也有人說(shuō)違反了倫理和自然法則,現在看來(lái)只要技術(shù)成熟了,或許將來(lái)根治疾病能像修復程序BUG一樣簡(jiǎn)單,幾行代碼就行。

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