腺相關(guān)病毒（AAV）是一種單鏈DNA病毒，目前的科學(xué)界共識是它不會(huì )導致任何人類(lèi)疾病。它由蛋白衣殼（capside）和長(cháng)度為4.7kb的單鏈DNA基因組構成。蛋白衣殼由三個(gè)亞基組成，分別為VP1，VP2，和VP3。AAV基因組兩端為兩個(gè)“T”型的末端反向重復序列（inverted terminal repeat, ITR）。這兩個(gè)ITRs是病毒DNA復制的起點(diǎn)和觸發(fā)病毒包裝的信號。
作為基因療法載體的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）攜帶的蛋白衣殼與野生型AAV幾乎完全相同，然而衣殼內的基因組中編碼病毒蛋白的部分完全被刪除，取而代之的是治療性轉基因（transgene）。AAV基因組中唯一被保留的部分是ITRs，它起到指導基因組的復制和病毒載體組裝的作用。將編碼病毒蛋白的部分完全刪除的優(yōu)點(diǎn)是：一方面可以最大化重組AAV攜帶轉基因的容量，另一方面減小體內遞送轉基因時(shí)產(chǎn)生的免疫原性和細胞毒性。
rAAV在感染細胞后會(huì )頭尾相連形成環(huán)狀，能長(cháng)期存在而不被細胞系統當作外源DNA降解，因此可以在哺乳動(dòng)物器官或組織中長(cháng)期保留，并且只有極低的整合基因組機率。這個(gè)特性使AAV成為基因治療的首選載體，也同樣成為科學(xué)研究中在動(dòng)物體內傳遞外源基因的一個(gè)優(yōu)異載體。
AAV作為新一代基因治療載體，還有一個(gè)很重要的特性在于其特異性強。得益于A(yíng)AV的不同血清型，每種血清型對不同的臟器有較高的識別及感染能力，配合以合適的注射方法，會(huì )取得更好的效果。如果您做動(dòng)物實(shí)驗，建議首選AAV。
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