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MSC的臨床應用十分廣泛，主要集中在3個(gè)方面：①直接細胞移植治療；②作為一種理想的靶細胞用于基因治療；③作為生物組織工程的種子細胞。自2009年第一個(gè)適用于膝關(guān)節軟骨缺損修復的干細胞藥物上市以來(lái)，截止到目前全球獲批準上市的干細胞藥物已有14個(gè)，一半以上是MSC，主要集中在組織修復和自身免疫性疾病。而根據Clinical Trials（由美國FDA和NIH共同建立）的最新數據，全球目前有884項關(guān)于MSC的臨床研究正在進(jìn)行，其中處在Ⅲ期的臨床試驗共50項，其中已完成的有16項，主要疾病種類(lèi)包括克羅恩病、移植物抗宿主病、心梗、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎和軟骨損傷等。

但目前MSC的臨床應用仍存在較多挑戰，雖然已經(jīng)明確一些MSC的適應癥并觀(guān)察到不錯的治療效果，但MSC發(fā)揮作用的調控機制仍有許多環(huán)節不明確。另外在我國，還沒(méi)有建立統一的MSC制備標準，臨床轉化過(guò)程中存在較大風(fēng)險。