所謂基因編輯技術(shù)，是指對DNA序列進(jìn)行刪除或插入的操作，換句話(huà)說(shuō)，基因編輯技術(shù)使得人們可以依靠自己的意愿改寫(xiě)DNA這本由脫氧核苷酸構成的生命之書(shū)。長(cháng)期以來(lái)，人們只能通過(guò)物理和化學(xué)誘變、同源重組等方式來(lái)對DNA進(jìn)行編輯。然而這些方法往往存在無(wú)法精確定位編輯位置、操作復雜、費時(shí)費力等缺點(diǎn)。因此，能夠快速而精確的對DNA序列進(jìn)行靶向編輯，是科研工作者們長(cháng)期以來(lái)的夢(mèng)想。
ZFN、TALEN 和CRISPR/Cas9 是目前最常用的三大靶向基因編輯技術(shù)，相比于ZFN系統和TALEN 系統，CRISPR/Cas9 有著(zhù)一些無(wú)可比擬的優(yōu)點(diǎn)。
首先，CRISPR/Cas9 系統的可編輯的位點(diǎn)分布更為廣泛。理論上基因組中每8 個(gè)堿基就能找到一個(gè)可以用CRISPR/Cas9 進(jìn)行編輯的位置，可以說(shuō)這一技術(shù)能對任意基因進(jìn)行操作，而TALEN和ZFN系統則在數百甚至上千個(gè)堿基中才能找到一個(gè)可用位點(diǎn)，這大大限制了其使用范圍。其次，CRISPR/Cas9 系統更具有可拓展性，例如可以通過(guò)對Cas9蛋白進(jìn)行修飾，讓它不切斷DNA 雙鏈，而只是切開(kāi)單鏈，這樣可以大大降低切開(kāi)雙鏈后帶來(lái)的非同源末端連接造成的染色體變異風(fēng)險。此外，還可以將Cas9蛋白連接其他功能蛋白，在特定DNA 序列上研究這些蛋白對細胞的影響。第三，CRISPR/Cas9系統的使用更為簡(jiǎn)單方便，對新位點(diǎn)或者多個(gè)位點(diǎn)的編輯只需要改變gRNA序列即可實(shí)現，而ZFN 和TALEN 系統則需要表達額外的結合蛋白。
由于以上特點(diǎn)，CRISPR-Cas9 被評為2013 年生物學(xué)10 大突破之一，成為革命性的靶向基因編輯利器。
目前，CRISPR/Cas9 系統已廣泛應用于科研、農業(yè)、醫療等領(lǐng)域。在科研領(lǐng)域，該技術(shù)可以快速構建工程化細胞系和模式動(dòng)物，節約大量科研時(shí)間和經(jīng)費；在農業(yè)領(lǐng)域，該技術(shù)可以人為改造基因序列，使之符合人們的要求，如改良水稻等糧食作物；在醫療領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)可以更加準確、深入地了解疾病發(fā)病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。因此，基因組編輯具有極其廣闊的發(fā)展前景和應用價(jià)值。
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