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僅在過(guò)去一年里，幾十位世界各地的研究人員就發(fā)布科學(xué)論文詳細闡述自己的研究結果，他們利用CRISPR剪斷和取代不需要的DNA來(lái)開(kāi)發(fā)治療癌癥、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎縮癥和亨廷頓癥等疾病的療法。加州Caribou Biosciences公司（專(zhuān)為醫療、農業(yè)以及生物研究領(lǐng)域開(kāi)發(fā)基于CRISPR解決方案）技術(shù)發(fā)展負責人、CRISPR專(zhuān)家薩姆·斯特恩伯格（Sam Sternberg）表示：“在CRISPR的支持下，基礎研究的步伐已經(jīng)呈現井噴式發(fā)展?！彼固囟鞑穹Q(chēng)，雖然基于CRISPR的治療方案還需要數年時(shí)間才能在人體上進(jìn)行測試的人，但幾乎每天都有無(wú)數出版物介紹利用這種新工具在人類(lèi)健康和人類(lèi)遺傳學(xué)方面的新發(fā)現。當然，人類(lèi)并不是唯一擁有基因組的物種。CRISPR也被應用在動(dòng)物和植物身上，從幫助抑制導致瘧疾、萊姆病寄生蟲(chóng)到提高馬鈴薯、柑橘以及西紅柿等作物產(chǎn)量等。美國Cold Spring Harbor Laboratory下屬Sheltzer Lab首席研究員、分子生物學(xué)家杰森·謝爾澤（Jason Sheltzer）認為：“CRISPR非常強大，正為大多數實(shí)驗室的日常工作帶來(lái)革命性變化?！敝x爾澤及其團隊正在使用CRISPR了解染色體的生物學(xué)機制，以及這些基因錯誤與癌癥之間的可能關(guān)系。紐約基因組中心和紐約大學(xué)生物學(xué)助理教授內維爾·桑賈納（Neville Sanjana）稱(chēng)：“我非常希望在接下來(lái)的十年中，基因編輯能從最初的研究工具轉變?yōu)槟軌蛟谠\所中使用的新療法?！?。下面就讓我們來(lái)看看CRISPR在對抗十大疾病中的神奇作用。
癌癥
就像許多疾病那樣，癌癥是人們基因突變的結果。研究人員認為，基于CRISPR的療法將來(lái)有可能減緩腫瘤擴散的速度，甚至能夠完全治愈癌癥。在這個(gè)領(lǐng)域，中國已經(jīng)取得了初步進(jìn)展。2016年10月份，中國一位肺癌患者成為世界上首個(gè)接受細胞注射的人，這些細胞利用被利用CRISPR修改過(guò)。由成都四川大學(xué)腫瘤學(xué)家盧博士（Lu You）領(lǐng)導的研究人員，修改了從病人自身血液中提取的免疫細胞，并禁用了可產(chǎn)生某種特定蛋白質(zhì)的基因，這種蛋白可幫助癌細胞劫持正常細胞進(jìn)行分裂繁殖。研究人員認為，如果沒(méi)有這種蛋白質(zhì)，癌細胞呼吁不會(huì )繁殖，免疫系統也會(huì )勝出。美國的研究團隊也在使用CRISPR對抗癌癥。賓夕法尼亞大學(xué)旗下Abramson癌癥中心的轉化研究主任卡爾博士（Carl June）與同事們于2016年6月獲得國立衛生研究院的批準，對18名晚期黑素瘤、肉瘤以及多發(fā)性骨髓瘤患者進(jìn)行臨床試驗。研究人員將使用CRISPR改變患者自身免疫系統細胞的三個(gè)基因，希望這些細胞能消滅體內的癌細胞。
艾滋病
消滅艾滋?。℉IV）病毒是一場(chǎng)艱難的戰斗。這種病毒不僅會(huì )感染人體內的免疫細胞，還會(huì )感染病毒，但最令其臭名昭著(zhù)的卻是善于突變。在艾滋病毒劫持體內細胞并開(kāi)始復制時(shí)，它本身會(huì )產(chǎn)生大量的遺傳變異，這有助于它逃避藥物治療。世界衛生組織稱(chēng)，在治療艾滋病感染者方面，這種耐藥性正引發(fā)巨大問(wèn)題。CRISPR已經(jīng)將艾滋病列入視線(xiàn)。2017年5月份，天普大學(xué)和匹茲堡大學(xué)的研究人員使用CRISPR把病毒從感染的細胞上剪斷，關(guān)閉了病毒復制的能力。蒙特利爾的麥克吉爾大學(xué)病毒學(xué)家Chen Liang表示，這項技術(shù)在三種不同的動(dòng)物身上進(jìn)行了試驗，這是研究人員第一次發(fā)現能夠消除HIV感染細胞的方法。
亨廷頓病
在美國大約有30000人患有遺傳性亨廷頓病，這是一種致命的遺傳性疾病，會(huì )導致大腦神經(jīng)隨著(zhù)時(shí)間推移而惡化。癥狀包括性格改變、情緒波動(dòng)、步態(tài)不穩以及口齒不清等。這種疾病是基因缺陷所致，這種基因會(huì )變得比正?；蚋?，并產(chǎn)生名為亨廷頓的異常蛋白質(zhì)，隨后它會(huì )分裂更小的有毒碎片，在神經(jīng)元中積聚，并破壞它們的功能。但在2017年6月，科學(xué)家報道稱(chēng)，他們在針對小鼠的實(shí)驗中扭轉了這種疾病。在試驗中，科學(xué)家修改了小鼠身上的亨廷頓基因。亞特蘭大埃默里大學(xué)人類(lèi)遺傳學(xué)系的博士后研究員蘇陽(yáng)（Su Yang）與中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物研究所的任寶昌（Renbao Chang），采用CRISPR剪斷了亨廷頓基因中產(chǎn)生有毒突變的部分，發(fā)現小鼠大腦中有毒碎片數量減少，神經(jīng)元開(kāi)始愈合。受感染的老鼠恢復了部分運動(dòng)控制、平衡以及抓握能力。雖然與健康小鼠相比，它們在執行某些任務(wù)時(shí)的表現不算好，但結果表明CRISPR可有助于應付這種情況?？茖W(xué)家們強調，在進(jìn)行這種治療之前，需要進(jìn)行更多更嚴格的研究。
Duchenne型肌營(yíng)養不良癥
Duchenne型肌營(yíng)養不良癥是一種使人虛弱的疾病，是體內名為抗肌萎縮蛋白基因發(fā)生突變所致，它也是人體內最長(cháng)的基因之一。美國得克薩斯大學(xué)西南醫學(xué)中心分子生物學(xué)教授埃里克·奧爾森（Eric Olson）領(lǐng)導的研究團隊，正在研究利用CRISPR對抗Duchenne型肌營(yíng)養不良癥的方法。由于肌營(yíng)養不良蛋白基因發(fā)生突變，身體不能形成功能性的肌營(yíng)養不良蛋白，而后者卻是肌肉纖維健康所必需的。隨著(zhù)時(shí)間推移，缺乏這種蛋白質(zhì)導致漸進(jìn)性肌肉退化和虛弱。2017年4月份，奧爾森及其團隊利用改進(jìn)版CRISPR工具CRISPR-Cpf1，糾正了導致Duchenne型肌營(yíng)養不良癥的突變。他們將這種基因固定在實(shí)驗室培養皿中的人體細胞和攜帶缺陷基因的小鼠身上。CRISPR-Cpf1是基因編輯工具箱中的另一個(gè)工具，不同于常用的CRISPR-Cas9。它的體積更小，從而使它更容易傳遞到肌肉細胞中。它還能夠識別不同于CRISPR-Cas9的DNA序列，這在編輯很長(cháng)的抗萎縮蛋白基因時(shí)非常方便。
預防失明
兒童致盲最常見(jiàn)的原因之一就是名做萊伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis），每10萬(wàn)名新生兒中大約有2-3%受到影響。這種狀態(tài)是遺傳的，是由至少14個(gè)基因突變引起的，這些基因負責正常視力。位于馬薩諸塞州的生物科技公司Editas正在研究一種基于Editas CRISPR的治療方案，可以幫助治療被稱(chēng)為萊伯先天性黑朦10型疾病。該公司希望能在2017年底之前向食品藥品管理局提交必要的文件，以便開(kāi)始首次在人體上進(jìn)行臨床試驗。Editas是由麻省理工學(xué)院生物工程學(xué)教授張峰（Feng Zhang，證明CRISPR-Cas9可以用于人類(lèi)細胞）、加州大學(xué)伯克利分校詹妮弗·道德納（Jennifer Doudna）以及維也納大學(xué)的以馬利·夏邦杰（Emmanuelle Charpentier，證明CRISPR-Cas9可以剪斷DNA）共同創(chuàng )辦的，他們于2012年申請了技術(shù)專(zhuān)利。麻省理工學(xué)院下屬Broad Institute于2014年4月提交了專(zhuān)利，并進(jìn)行了快速追蹤，最終獲得了該專(zhuān)利。
慢性疼痛
慢性疼痛是不是一種遺傳疾病，但科學(xué)家們正嘗試利用CRISPR改變基因來(lái)減少炎癥的方法，幫助遏制背部和關(guān)節疼痛。在正常情況下，發(fā)炎是機體告訴免疫系統修復組織的方式。但是慢性炎癥會(huì )起到相反作用，破壞組織，最終導致虛弱和疼痛。2017年3月，猶他大學(xué)生物工程助理教授羅比·鮑爾斯（Robby Bowles）領(lǐng)導的團隊報告說(shuō)，他們已經(jīng)使用CRISPR阻止某些特定細胞制造出能夠分解組織并導致發(fā)炎疼痛的分子。這種技術(shù)可以用來(lái)延緩背部手術(shù)后組織的退化，它可以加快愈合，減少需要額外手術(shù)來(lái)矯正的組織損傷。
萊姆病
麻省理工學(xué)院的進(jìn)化生物學(xué)家凱文·艾斯維爾特（Kevin Esvelt）希望消滅萊姆病，這是由蜱傳播的細菌，可以通過(guò)鹿蜱叮咬傳播到人體上。如果不及時(shí)治療，這種感染可導致關(guān)節發(fā)炎、神經(jīng)痛、心悸、面癱或其他問(wèn)題。雖然引起萊姆病的細菌是由鹿蜱傳播給人類(lèi)的，但當它們從卵中孵化出來(lái)時(shí)，蜱類(lèi)本身并沒(méi)有攜帶細菌。相反，幼蜱進(jìn)食時(shí)會(huì )被細菌傳染，細菌通常寄居在白足鼠身上。艾斯維爾特想利用CRISPR-Cas9對白足鼠基因進(jìn)行修復，使它們及其后代減少疾病，并對這種細菌免疫，同時(shí)無(wú)法將其傳給蜱類(lèi)。2016年6月，艾斯維爾特向馬薩諸塞州楠塔基特和瑪莎葡萄園島上的居民提出了自己的解決方案，那里深受萊姆病困擾。然而，在進(jìn)行進(jìn)一步測試之前，這些老鼠不會(huì )在島上被釋放，這可能需要數年時(shí)間。
瘧疾
每年有成千上萬(wàn)的人死于瘧疾。2015年，世界衛生組織稱(chēng)大約有2.12億例瘧疾病例。其中死亡約42.9萬(wàn)人。為了從源頭上解決這個(gè)問(wèn)題，帝國理工學(xué)院的研究小組正致力于減少傳播瘧疾的蚊子數量。由奧斯汀·布爾特（Austin Burt）和安德里亞·克里桑迪（Andrea Crisanti）教授領(lǐng)導的科學(xué)家團隊正進(jìn)行兩個(gè)方面的研究：基因改造雄蚊以使它們產(chǎn)生更多雄性后代，基因改造雌蚊以降低它們的生育能力。2015年12月份，研究小組在《自然》雜志上報告說(shuō)，他們已經(jīng)確定了三個(gè)可以降低雌蚊生育力的基因。他們還宣布，CRISPR至少能對1種基因進(jìn)行改造。
作物
正如CRISPR可以被用來(lái)改變人類(lèi)和動(dòng)物的基因組那樣，它也可以用來(lái)改變植物的基因組?？茖W(xué)家們正在研究如何利用工具的基因編輯能力，減少某些作物的患病率，并使其更健壯的成長(cháng)。英國諾維奇塞恩斯伯里實(shí)驗室的索菲·卡蒙（Sophien Kamoun）教授正尋找方法，以便加強土豆和小麥的抗病基因。紐約冷泉港實(shí)驗室的遺傳學(xué)家扎加利·利普曼（Zachary Lippman）也在利用CRISPR，幫助優(yōu)化番茄植株的枝丫以應對成熟西紅柿的重量。在美國加州，幾個(gè)實(shí)驗室正在嘗試利用CRISPR解決被稱(chēng)為柑橘綠化的植物病害，它是由在柑橘林中飛行的昆蟲(chóng)傳播的細菌引起的。
編輯人類(lèi)胚胎
基于CRISPR的研究從假設到得出結果的研發(fā)速度令人感到震驚，以前需要幾個(gè)月的實(shí)驗現在只需要幾周就可完成。然而，這種速度也引起了政策制定者和利益相關(guān)者的關(guān)注，尤其是在將這種技術(shù)應用于人類(lèi)身上的時(shí)候。2017年2月，美國國家科學(xué)、工程和醫學(xué)科學(xué)院的科學(xué)家發(fā)表了一份人類(lèi)基因編輯評估報告，宣稱(chēng)編輯人類(lèi)基因是可以接受的，只是需要被限定在特定范圍內。該組織還說(shuō)，改變胚胎、卵子和精子中的細胞在倫理上是允許的，前提是這樣做是為了糾正疾病或殘疾，而不是為了增強外貌或能力。2017年3月份，中國廣州醫科大學(xué)的醫學(xué)團隊在《分子遺傳學(xué)和基因組學(xué)》雜志上發(fā)表論文，利用CRISPR-Cas9對人類(lèi)晶胚進(jìn)行改造?？茖W(xué)家們已經(jīng)在使用CRISPR-Cas9，利用其編輯人類(lèi)胚胎中引發(fā)疾病的突變。這些研究是為了證明基因編輯可以在胚胎階段完成，這些胚胎不會(huì )被植入人體。
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