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(CRISPR-Cas9技術(shù)精確價(jià)格便宜易于使用功能強大)
一個(gè)CRISPR的未來(lái)
過(guò)去幾年來(lái)，CRISPR一直是頭條新聞。 專(zhuān)家預測，這種基因編輯技術(shù)將改變我們的星球，徹底改變我們生活的社會(huì )和我們生活的有機體。 與其他用于基因工程的工具相比，CRISPR（也稱(chēng)為CRISPR-Cas9）技術(shù)精確，價(jià)格便宜，易于使用，功能強大。
20世紀90年代早期發(fā)現并在七年后首次用于生化實(shí)驗，CRISPR已經(jīng)迅速成為人類(lèi)生物學(xué)，農業(yè)和微生物學(xué)等領(lǐng)域研究人員中最受歡迎的基因編輯工具。
科學(xué)家們仍然處于探索如何使用CRISPR來(lái)改變世界的最初階段。 當然，改變DNA的能力 - 生命本身的源代碼 - 帶來(lái)了許多道德問(wèn)題和擔憂(yōu)。 考慮到這一點(diǎn)，以下是這一革命性技術(shù)的一些最令人興奮的用途，以及可能減緩或阻止這些技術(shù)發(fā)揮其全部潛力的障礙。
1. CRISPR可以糾正導致疾病的遺傳錯誤
肥厚型心肌?。℉CM）是一種心臟病，每五百人中就有一人受到影響。其癥狀是痛苦的，往往是致命的。許多顯性基因的突變導致心臟組織變硬，這可能導致胸痛，無(wú)力，并在嚴重的情況下，心臟驟停。由于近期的醫療進(jìn)展，HCM患者的平均預期壽命接近一般人群的平均預期壽命，但如果不及時(shí)治療，可能會(huì )導致危及生命的情況。
但有一天，我們可能能夠使用基因編輯來(lái)徹底治愈這種疾病。
在2017年夏天，俄勒岡衛生與科學(xué)大學(xué)的科學(xué)家使用CRISPR刪除了一些可行的人類(lèi)胚胎中的這些缺陷基因之一。結果是有希望的：在受精后18小時(shí)注射了CRISPR-Cas9機制的54個(gè)胚胎中，36個(gè)在該基因中沒(méi)有顯示任何突變（實(shí)際上沒(méi)有發(fā)生該疾病的機會(huì )），并且13個(gè)部分沒(méi)有突變50％的機會(huì )繼承HCM）。
脫靶基因突變和馬賽克（只有一些細胞采取這些變化，意味著(zhù)一小部分人會(huì )繼承突變）只出現在54個(gè)胚胎中的13個(gè)。
為了進(jìn)一步減少只有一些細胞發(fā)生變化的機會(huì )，研究人員進(jìn)行了另一個(gè)實(shí)驗，在受精時(shí)直接在胚胎中修正相同的基因。他們發(fā)現，只有一個(gè)是馬賽克 - 令人印象深刻的結果，使得這項研究比類(lèi)似的研究效率更高（2015年在中國的臨床試驗沒(méi)有能夠消除馬賽克的可能性）。
俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)研究的主要作者Shoukhrat Mitalipov在新聞發(fā)布會(huì )上說(shuō)：“通過(guò)使用這種技術(shù)，有可能減少這種可遺傳疾病對家庭和人群的負擔， 。在胚胎發(fā)育的最早階段捕捉突變將減少或消除晚些時(shí)候在患者生活中的治療需求。
雖然一些干細胞科學(xué)家質(zhì)疑這些數十個(gè)突變是否確實(shí)得到修復，這項研究幫助科學(xué)家更好地理解CRISPR的功效。此外，HCM研究的共同作者之一已經(jīng)表示有興趣將相同的技術(shù)應用于增加乳腺癌風(fēng)險的特定基因突變（BRCA1和2）。
也就是說(shuō)，科學(xué)家們知道，改變人類(lèi)胚胎的遺傳密碼可能會(huì )產(chǎn)生意想不到的后果。如果CRISPR在錯誤的地方進(jìn)行改變，并無(wú)意中改變或消除健康的基因，該怎么辦？這怎么會(huì )影響病人？
在世界上的一些地方，如中國，科學(xué)家們可以自由地對人類(lèi)胚胎進(jìn)行基本上無(wú)拘束的實(shí)驗。但在美國，加拿大或英國情況并非如此。
在美國，美國食品和藥物管理局（FDA）目前不考慮使用公共資金進(jìn)行研究，以改變可遺傳的基因（俄勒岡研究人員的研究中的胚胎不是用于植入的，研究是由私人資助的）。在加拿大，編輯可傳給子孫后代的基因是一種刑事犯罪，最高可判十年監禁。與此同時(shí)，在英國，人類(lèi)受精胚胎學(xué)管理局在倫敦授權一組科學(xué)家在倫敦編輯人類(lèi)胚胎基因的許可證。英國科學(xué)家希望這將建立一個(gè)先例，并為未來(lái)的應用保持開(kāi)放。
2. CRISPR可以消除導致疾病的微生物
雖然艾滋病毒治療已經(jīng)將感染從一個(gè)惡毒的殺手變成了一個(gè)宜居的健康狀況，科學(xué)家們還沒(méi)有找到治愈的辦法。這可能會(huì )隨著(zhù)CRISPR而改變。 2017年，一組中國研究人員通過(guò)復制能有效阻止病毒進(jìn)入細胞的基因突變，成功提高了小鼠抗艾滋病毒的能力。目前，科學(xué)家們只是在動(dòng)物身上進(jìn)行這些實(shí)驗，但有理由認為相同的方法可以在人體中起作用。鼓勵HIV抵抗的突變自然發(fā)生在一小部分人群中。通過(guò)使用CRISPR將突變導入缺乏人類(lèi)干細胞的研究人員，研究人員可以在未來(lái)大大加強對人類(lèi)的艾滋病抗性。
中國的另一個(gè)基因編輯試驗將于2018年7月開(kāi)始，將試圖使用CRISPR來(lái)破壞人類(lèi)乳頭狀瘤病毒（HPV）的基因 - 已被證明會(huì )導致宮頸癌腫瘤生長(cháng)的病毒 - 有效地破壞它。
在一個(gè)稍微不同的方法中，北卡羅來(lái)納州的科學(xué)家們使用CRISPR來(lái)設計噬菌體，這種病毒是一種在細菌內部感染和復制的病毒，可以殺死有害細菌。自20世紀20年代以來(lái)，噬菌體已被用于臨床試驗來(lái)治療細菌感染。但是從自然中獲取這些資源證明是困難的，當時(shí)缺乏了解使得結果變得不可預測，抗生素市場(chǎng)的增長(cháng)使得它們的使用不受歡迎。
即使在今天，一些研究人員擔心，用大量的噬菌體淹沒(méi)身體可能會(huì )引發(fā)免疫反應，或導致抗生素耐藥細菌也會(huì )對噬菌體產(chǎn)生抗藥性，否則將會(huì )消滅它們。
盡管人體試驗尚未開(kāi)始，但研究人員對使用CRISPR來(lái)設計噬菌體感到樂(lè )觀(guān)，因為它們是治療細菌感染的經(jīng)證實(shí)的安全方法。事實(shí)上，在2017年的一個(gè)試驗中，研究人員設法使用CRISPR工程噬菌體拯救感染抗生素抗性感染的小鼠的生命。
3. CRISPR可以復活物種
2017年2月，哈佛遺傳學(xué)家George Church在美國科學(xué)促進(jìn)會(huì )年會(huì )上發(fā)表了令人驚訝的消息。他聲稱(chēng)他的團隊距離開(kāi)發(fā)一頭大象 - 猛犸象雜交胚胎僅兩年。
教會(huì )希望收回毛茸茸的猛犸可以控制全球變暖。教會(huì )告訴“新科學(xué)家”說(shuō)：“猛犸象通過(guò)沖雪和讓冷空氣進(jìn)入，使凍原不再融化?！?/p>
教會(huì )和他的團隊希望利用CRISPR將亞洲象（一種可能被拯救的瀕危物種）和猛犸象的遺傳物質(zhì)結合在一起。后者的樣品是從從西伯利亞發(fā)現的冷凍毛球中回收的DNA中收獲的。通過(guò)將猛犸象的基因組加入到亞洲象中，所產(chǎn)生的有機體將具有毛茸茸的猛犸象的共同特征，如長(cháng)毛皮，在寒冷的氣候中起到絕緣作用。據“新科學(xué)家”報道，最終的目標是將這種混合胚胎植入大象，并使其達到足月。
這項工作是有希望的，但許多專(zhuān)家認為教會(huì )的時(shí)間表有點(diǎn)過(guò)于樂(lè )觀(guān)。即使研究人員擁有一個(gè)功能性的混合胚胎，按照教會(huì )的建議將它種植在人造子宮內也是另一個(gè)需要克服的障礙。誠然，教會(huì )的實(shí)驗室已經(jīng)能夠在一個(gè)人工子宮里面生長(cháng)一個(gè)小鼠胚胎，這個(gè)胚胎在懷孕的一半時(shí)間里，大約有10天。但是，這并不能保證我們將在未來(lái)幾年見(jiàn)證羊毛雜交種的誕生。
4. CRISPR可以創(chuàng )造新的，更健康的食物
CRISPR基因編輯在農業(yè)研究領(lǐng)域被證明是有希望的。來(lái)自紐約冷泉港實(shí)驗室的科學(xué)家們使用該工具來(lái)增加番茄的產(chǎn)量。實(shí)驗室開(kāi)發(fā)了一種方法來(lái)編輯確定番茄大小，分枝結構，最終形成更大收獲的植物的基因。
首席研究員兼冷泉港實(shí)驗室教授扎卡里·利普曼（Zachary Lippman）在新聞稿中表示：“現在每種特性都可以通過(guò)調光開(kāi)關(guān)控制燈泡的方式進(jìn)行控制。 “我們現在可以與原生DNA一起工作，增強自然界提供的東西，我們相信這可以幫助打破產(chǎn)量障礙?！?/p>
為饑餓的世界提供高產(chǎn)作物只是開(kāi)始 - 科學(xué)家希望CRISPR也能幫助擺脫轉基因生物（GMOs）的恥辱。在2016年，農業(yè)技術(shù)公司杜邦先鋒宣布了CRISPR編輯玉米的新品種，由于研究人員如何改變其基因，技術(shù)上不是轉基因生物。
轉基因生物和基因編輯作物之間的區別非常簡(jiǎn)單。傳統的轉基因生物通過(guò)將外源DNA序列插入作物的基因組中，將性狀或特性傳遞給未來(lái)的生物體?；蚓庉嫳冗@更精確：它精確地改變了原生基因組特定位置的基因，經(jīng)常敲除某些基因或改變它們的位置，所有這些都不需要引入外來(lái)的DNA。
盡管轉基因生物在消費者中引起爭議，杜邦先鋒等公司希望能更好地接受基因編輯的食品。在美國市場(chǎng)上已有數十年的轉基因生物可利用的情況下，科學(xué)家沒(méi)有發(fā)現健康風(fēng)險，盡管最大的轉基因生物支持者承認科學(xué)家們仍然不知道所有的長(cháng)期風(fēng)險。 CRISPR編輯的作物也是如此。當然，科學(xué)家們將繼續測試和評估這些作物，以確保沒(méi)有意外的副作用，但是這個(gè)早期的工作是非常有前途的。最終，CRISPR編輯的作物可能會(huì )淹沒(méi)全球市場(chǎng)。
杜邦先鋒公司希望到2020年將其“糯”基因編輯玉米在美國推向市場(chǎng)?；蚓庉嫷哪⒐揭呀?jīng)繞過(guò)美國農業(yè)部的規定，因為它不包含來(lái)自病毒或細菌的外來(lái)DNA，成為第一個(gè)CRISPR編輯的有機體綠燈。瑞典已經(jīng)宣布將對轉基因作物進(jìn)行分類(lèi)和管理，而不是轉基因生物，但歐盟委員會(huì )尚未選擇立場(chǎng)。
5. CRISPR可以消滅地球上最危險的有害生物
像CRISPR這樣的基因編輯技術(shù)可以直接對抗傳染病，但一些研究人員已經(jīng)決定通過(guò)消除傳播手段來(lái)減緩疾病的傳播。加利福尼亞大學(xué)河濱分校的科學(xué)家研發(fā)出一種獨特的易受CRISPR變化影響的蚊子，使科學(xué)家能夠對這種有機體傳給其后代的特性進(jìn)行前所未有的控制。其結果是：黃色，三眼，無(wú)翼的蚊子，通過(guò)改變基因負責眼睛，翅膀和角質(zhì)層的發(fā)育。
通過(guò)破壞蚊子基因多個(gè)位置的靶基因，該團隊正在測試一個(gè)“基因驅動(dòng)”系統來(lái)傳播這些抑制性質(zhì)?；蝌寗?dòng)是從本質(zhì)上確保遺傳特性將被遺傳的一種方式。通過(guò)損害蚊子的飛行和視力，河濱隊希望能夠大大降低在人類(lèi)中傳播登革熱和黃熱病等危險傳染病的能力。
其他研究人員正在通過(guò)干擾他們的繁殖來(lái)消滅蚊子種群。在2016年的倫敦帝國理工學(xué)院，一組研究人員使用CRISPR通過(guò)影響女性不育特質(zhì)的基因驅動(dòng)系統將攜帶瘧疾的蚊子類(lèi)型的女性繁殖轉變?yōu)楦锌赡鼙贿z傳。
但是干擾蚊子種群可能會(huì )有不可預見(jiàn)的后果。消滅一個(gè)物種，即使是沒(méi)有太多生態(tài)價(jià)值的物種，也會(huì )破壞生態(tài)系統的謹慎平衡。這可能造成災難性的后果，例如擾亂食物網(wǎng)或增加瘧疾等疾病可能完全由不同物種傳播的風(fēng)險。
CRISPR明天
目前的科學(xué)進(jìn)步表明，CRISPR不僅是一個(gè)非常多才多藝的技術(shù)，它被證明是準確和日益安全的使用。但是還有很多工作要做，我們才剛剛開(kāi)始看到CRISPR-Cas9等基因組編輯工具的全部潛力。
技術(shù)和倫理障礙依然存在于我們和未來(lái)，在這個(gè)未來(lái)中，我們?yōu)榈厍蛱峁┕こ淌称?，消除遺傳障礙，或使滅絕的動(dòng)物物種恢復生機。但是，我們正在順利的路上。
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