摘要
以分子遺傳學(xué)為理論基礎，以分子生物學(xué)和微生物學(xué)的現代方法為手段，將不同來(lái)源的基因按預先設計的藍圖，在體外構建雜種DNA分子，然后導入活細胞，以改變生物原有的遺傳特性、獲得新品種、生產(chǎn)新產(chǎn)品——基因工程正在改變世界。
在精密治療方面，Precision公司可以說(shuō)是業(yè)內先驅。他們利用專(zhuān)門(mén)的基因組編輯方法——ARCUS，通過(guò)團隊合作，來(lái)努力攻克癌癥基因組，治療遺傳性疾病，并開(kāi)發(fā)更安全的，更便捷的食物。
一、 什么是 ARCUS?
ARCUS是新一代基因組編輯神器，來(lái)源于天然基因組編輯酶——Homing核酸內切酶。ARCUS是生物工程的里程碑，運用到細胞工程，蛋白質(zhì)工程。在分子水平上對基因進(jìn)行復雜的操作，使這個(gè)基因在受體細胞內能夠復制、轉錄、翻譯表達。
1. Homing核酸內切酶
Homing核酸內切酶是生物自帶的基因組編輯系統。它們是許多真核生物的限制性核酸內切酶。Homing核酸內切酶擁有“超能力”：在復雜的基因組中，能準確地識別較長(cháng)的DNA序列（12-40個(gè)堿基對），并且一次完成。在一個(gè)細胞中，針對DNA雙鏈斷裂的特定位點(diǎn)，Homing核酸內切酶直接能觸發(fā)細胞DNA修復和刺激同源重組。在本質(zhì)上，這讓基因轉換變成一件非常精確的事情，最常見(jiàn)方法的是在核酸斷裂處插入外源基因。
2. ARCUS技術(shù)
ARCUS技術(shù)的“骨干成員”為弧形的核酸酶–全合成酶。它是與Homing核酸內切酶很相似的一種酶，但由于起點(diǎn)新基因編輯試劑的發(fā)展，它被修改得更好。ARCUS核酸酶有Homing核酸內切酶的優(yōu)良屬性，如小尺寸和無(wú)與倫比的序列特異性，同時(shí)它還能變成一個(gè)自定義的基因編輯工具，識別我們選擇的DNA序列。每個(gè)ARCUS試劑優(yōu)化都會(huì )使用一套專(zhuān)有的計算機和實(shí)驗室設備為，以確保最大的基因編輯效率和最低的目標偏差。
為什么ARCUS在全球基因編輯方面獨一無(wú)二？
（1） 所有權歸PRECISION所有，只有該公司員工可以使用ARCUS技術(shù)；
（2） ARCUS功能全面，它不僅可以敲除基因，它可以完成編輯、嵌入、刪除DNA的全套工程。
（3） 精準定位目標，ARCUS從不會(huì )弄錯它的目標，更不會(huì )造成DNA系列的破壞。
（4） 納米級運作，310個(gè)氨基酸，930個(gè)堿基對，ARCUS兼容性好，目標明確。
（5） 安全，ARCUS是一個(gè)基因的蛋白質(zhì)表達，已經(jīng)翻譯完成，它不需要機體內其他工具來(lái)輔助它的多樣性表達。
（6） 無(wú)痕治療，相配的4對堿基可以在1/3DNA單位上完美、可控的工作。
Precision目前將ARCUS運用在下面幾個(gè)方面：
（1）癌癥的免疫治療，腫瘤基因治療的實(shí)施主要包括三個(gè)方面：尋找具有治療意義的目的基因；建立有效的、向靶細胞轉移目的基因的載體系統；使目的基因在靶細胞中表達，發(fā)揮生物學(xué)效應，達到治療目的。
（2）基因缺陷的治療，將健康的基因導入有基因缺陷的細胞中以達到治療的目的。
（3）食物的改良，在植物食品品質(zhì)的改良上，公司打算將技術(shù)集中運用于改良蛋白質(zhì)、碳水化合物及油脂等食品原料的產(chǎn)量和質(zhì)量。
投資Precision的企業(yè)有富達生物科技公司、安進(jìn)公司、百特公司、歐賽奇大學(xué)、長(cháng)壽基金、和兩個(gè)有名的市場(chǎng)投資人。其中富達生物科技公司，是一家集風(fēng)險投資、醫學(xué)科技、生物制藥為一體的科技公司。它是FMR LLC的子公司（提供世界領(lǐng)先的金融服務(wù)）。40年來(lái)富達企業(yè)已經(jīng)是冒險家和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的領(lǐng)頭羊。venBio則是新一代投資公司，主要與生命科學(xué)和新型藥浴科技公司合作。
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