眾所周知，新藥研發(fā)有“兩高一長(cháng)”之說(shuō)：高投入、高風(fēng)險、長(cháng)周期。通常，一種新藥的研發(fā)平均需要10年左右的時(shí)間，花費至少10億美元。
但創(chuàng )新藥物研發(fā)能力是一國在生命科學(xué)領(lǐng)域綜合實(shí)力的集中體現。為實(shí)現突圍，“十二五”以來(lái)，在“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項支持下，中國的醫藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現了從仿制到創(chuàng )新的跨越，藥物研發(fā)能力大幅提升，?？颂婺幔▌P美納）、伊馬替尼、阿帕替尼、西達本胺……一系列創(chuàng )新藥出世，為患者帶來(lái)福音。
2011年，由貝達藥業(yè)研發(fā)的凱美納問(wèn)世，用于治療晚期非小細胞肺癌，被譽(yù)為“國產(chǎn)易瑞沙”。自此，中國成為繼美、英之后擁有完全自主知識產(chǎn)權靶向抗癌藥的第三個(gè)國家，一舉打破肺癌靶向治療長(cháng)期被進(jìn)口藥壟斷的局面。
浙江貝達藥業(yè)股份有限公司總裁、首席科學(xué)家王印祥說(shuō)，對于肺癌晚期病人來(lái)說(shuō)，這不僅意味著(zhù)可以告別傳統的化療方式，還可以將化療后5年存活期從6%—10%提高到20%以上，而且價(jià)格也比進(jìn)口藥低很多。
2014年，西達本胺一上市即引爆抗癌藥市場(chǎng)。研發(fā)西達本胺的深圳微芯生物科技有限責任公司執行副總裁寧志強這樣介紹。西達本胺當前獲批上市的適應癥為外周T細胞淋巴瘤（PTCL），是中國首個(gè)獲批治療復發(fā)或難治PTCL藥物。前期臨床試驗結果顯示，患者臨床獲益率近50%，生存期明顯延長(cháng)。
自上市至今，在中國已有1000多例患者接受了西達本胺治療，近一半服藥患者出現了客觀(guān)緩解（即腫瘤明確縮?。?，加上控制疾病進(jìn)展這部分患者，臨床獲益率可達到2/3。“值得一提的是，國外同類(lèi)藥物每月最高治療費用要28萬(wàn)元人民幣，西達本胺每月僅需2萬(wàn)多，是其價(jià)格的1/10。與此同時(shí)，西達本胺的慈善援助項目也在有條不紊地進(jìn)行。到目前為止，已有近500名患者受益于援助項目，取得了很大的社會(huì )效益?！睂幹緩娬f(shuō)。
不僅如此，微芯生物研發(fā)的創(chuàng )新藥物西格列他鈉，針對2型糖尿病發(fā)生和發(fā)展的最根本性機制——胰島素抵抗，屬于新一代胰島素增敏劑類(lèi)藥物，目前在中國已完成兩項Ⅲ期臨床試驗的患者入組工作，共計入組病例近1300人。
“這是中國原研新藥歷史上規模最大、且與國際試驗設計和運營(yíng)所接軌的Ⅲ期臨床研究。如果西格列他鈉開(kāi)發(fā)成功，將是中國原研新藥對糖尿病治療乃至全球的重大貢獻?！睂幹緩娬f(shuō)。
像這樣的例子還有很多，重大專(zhuān)項實(shí)施以來(lái)，已有90個(gè)品種獲得新藥證書(shū)，135個(gè)品種獲得臨床批件，18個(gè)國際首創(chuàng )或國際先進(jìn)的1類(lèi)新藥獲批，國際競爭力大幅提升。
但是，正大天晴藥業(yè)集團股份有限公司副總裁張喜全認為，在中國做創(chuàng )新藥研發(fā)也有獨特的優(yōu)勢，研發(fā)的人力成本要遠低于發(fā)達國家。同時(shí)，中國人口眾多，可入組患者樣本龐大，臨床試驗成本低，而且后發(fā)優(yōu)勢明顯。
“國家鼓勵創(chuàng )新，創(chuàng )新藥更需要政策的扶持?！蓖跤∠檎f(shuō)，創(chuàng )新藥在進(jìn)入市場(chǎng)的過(guò)程中，面臨重重障礙，其中進(jìn)醫保難可謂首當其沖。
王印祥介紹，當前藥品的國家醫保報銷(xiāo)目錄是在2009年制定頒布的，至今已有7年時(shí)間，在這期間研發(fā)上市的新藥都沒(méi)有機會(huì )進(jìn)入報銷(xiāo)目錄。
“醫保目錄至今沒(méi)有重新調整，而且不知道什么時(shí)候才會(huì )調整，所以這段時(shí)間上市的新藥都沒(méi)有機會(huì )競爭醫保目錄。我們的藥品進(jìn)入醫保目錄之后，營(yíng)收比進(jìn)醫保之前高2—3倍，不能進(jìn)醫保目錄，對藥企的創(chuàng )新積極性影響很大?！蓖跤∠檎f(shuō)。
的確，寧志強也呼吁，政府應在醫保等政策上更公平地對待國內的創(chuàng )新企業(yè)，以西達本胺為例，國內沒(méi)有同類(lèi)產(chǎn)品，定價(jià)也不高，但除了今年4月被納入深圳市地方補充醫療保險藥品目錄，距離進(jìn)全國醫保的時(shí)間，依然遙遙無(wú)期。
再就是招標機制。王印祥表示，目前，所有藥品未經(jīng)招標不得進(jìn)入醫院銷(xiāo)售，除了省級招標，地市及醫院聯(lián)合體在招標基礎上還要二次議價(jià)，為此，企業(yè)就要耗費不小的人力、物力。
“此外，未來(lái)中國有待進(jìn)一步完善資本市場(chǎng)。根據不同行業(yè)企業(yè)的特點(diǎn)制定不同的準入政策，給風(fēng)投資金以較方便的退出渠道，只有這樣才能鼓勵更多資金進(jìn)入高風(fēng)險但也有高回報的創(chuàng )新藥物領(lǐng)域?！睂幹緩娬f(shuō)。
做新藥，做老百姓用得起的救命藥，這是寧志強心中的一個(gè)夢(mèng)。如今，作為深圳微芯生物科技有限責任公司執行副總裁，寧志強已然夢(mèng)想成真。2014年12月23日，由微芯生物研制的西達本胺（愛(ài)譜沙）——亞型選擇性組蛋白去乙?；缚诜种苿?，成為全球首個(gè)獲準上市的治療惡性淋巴瘤的口服藥，是我國首個(gè)授權美國等發(fā)達國家專(zhuān)利使用的原創(chuàng )新藥，這個(gè)日子寧志強可謂終生難忘。
回想2001年，微芯生物剛成立之時(shí)，國內根本沒(méi)有做創(chuàng )新藥的環(huán)境，上百家新藥研發(fā)機構，包括高等院校，主要關(guān)注點(diǎn)在仿制藥上?！爱敃r(shí)，中國藥監機構所審評的‘新藥’，99%以上的都是仿制藥或中藥，尚未形成對創(chuàng )新藥評審和技術(shù)溝通的系統性機制?！睂幹緩娬f(shuō)。
作為第一個(gè)吃螃蟹的人，錢(qián)也成為橫亙在寧志強和其創(chuàng )業(yè)團隊人員面前的一座大山。
“回國創(chuàng )業(yè)最大的困難并不是技術(shù)，而是資金捉襟見(jiàn)肘?！睂幹緩娬f(shuō)，2001年，微芯生物拿到了第一筆5000萬(wàn)元的風(fēng)險投資，但對于原創(chuàng )新藥研發(fā)而言，無(wú)疑是杯水車(chē)薪。2003年，由于融資困難，公司創(chuàng )始人、總裁魯先平帶領(lǐng)其他公司創(chuàng )始人員，向董事會(huì )主動(dòng)提出大幅度降低自己的工資。
“為了給自己造血，2006年，通過(guò)授權美國企業(yè)使用我們的專(zhuān)利，同時(shí)，將核心技術(shù)平臺為跨國藥企服務(wù)，幫助我們渡過(guò)了難關(guān)，成功獲得了第二輪融資?！睂幹緩娬f(shuō)。至今，微芯生物已申請73項化合物全球發(fā)明專(zhuān)利，其中45項已獲授權；在國內外高水平學(xué)術(shù)刊物上發(fā)表論文30余篇。
與寧志強一樣，盡管已經(jīng)過(guò)去了13年，浙江貝達藥業(yè)股份有限公司總裁、首席科學(xué)家王印祥對創(chuàng )業(yè)初的艱難依然記憶猶新?！爱敃r(shí)，研發(fā)中心就租在一個(gè)30多平方米的實(shí)驗室，好幾個(gè)人共用一臺電腦?！?/span>
“雖然條件不好，但我們的工作卻一絲不茍，每個(gè)環(huán)節都是高標準、嚴要求?！蓖跤∠檎f(shuō)，就這樣，通過(guò)與中國醫科院腫瘤所、藥物所和中科院上海藥物所等國內頂級研究所合作，2005年10月底，按照藥物臨床前研究規范（GLP），終于完成了公司第一種創(chuàng )新藥凱美納臨床前的全部研發(fā)工作。
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