昨天，FDA批準的第一個(gè)不區分腫瘤來(lái)源用于初始治療的傳奇抗癌藥LOXO-101（Vitrakvi）在中國申報臨床試驗（IND），并獲得正式受理。根據國家藥監局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站公開(kāi)信息，該藥品以“硫酸Larotrectinib膠囊”為名稱(chēng)的IND申請由拜耳公司申報，且已經(jīng)于2019年1月14日獲受理，受理信息如下：
Larotrectinib在中國申報臨床并獲得受理，是該藥在全球進(jìn)行注冊的又一大進(jìn)展！
Larotrectinib是Loxo Oncology公司和拜耳公司開(kāi)發(fā)的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑。該藥的最大看點(diǎn)在于，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類(lèi)的抗癌新藥。
其所能治療的NTRK基因融合實(shí)體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌癥類(lèi)型。
因此，Larotrectinib在美國獲批被認為是癌癥療法從“基于癌癥在體內的起源”轉向“基于腫瘤的遺傳特征”這一演變過(guò)程中的重要里程碑。
關(guān)于LOXO-101
藥物名稱(chēng)：Vitrakvi(Larotrectinib，拉羅替尼，又名LOXO-101)
美國上市時(shí)間：2018年11月26日
藥物功效：有效對抗由單一罕見(jiàn)基因（NTRK）突變驅動(dòng)的各種癌癥
針對人群：患有實(shí)體腫瘤的成人和兒童患者
制造企業(yè)：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研發(fā)
使用劑量：
成年人：Larotrectinib對成年人的劑量是每天口服100mg，每天兩次，直至疾病進(jìn)展或出現不可接受毒性??；
兒童按年齡和體重使用劑量：體表面積小于1.0米的兒科患者，Vitrakvi的推薦劑量是100mg/m2 ,每日口服兩次，與或不與食物同服。
不良反應劑量調整：出現3級或4級不良反應，減少用量直至改善或不良反應1級。如果不良反應在4周內改善，則在下一次計量時(shí)恢復。如果4周內不良反應無(wú)法消退，則永久停用Vitrakvi。
全球腫瘤醫生網(wǎng)僅為患者提供全球抗癌新藥上市及用藥最新信息，如需了解詳情可致電醫學(xué)部400-666-7998。
LOXO-101最新藥品信息
全球腫瘤醫生網(wǎng)為大家提供該藥品的最新資訊。
到貨時(shí)間：全球最早到貨時(shí)間為2019年1月12日左右，以實(shí)際到貨時(shí)間為準！
貨品規格：目前可以提供25mg*60粒/每瓶
建議用量：官方建議用法每日口服兩次，每次100毫克；建議由低劑量開(kāi)始服用每日口服兩次，每次50毫克。
美國定價(jià)：口服膠囊形式的Larotrectinib采購價(jià)格為每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（約270多萬(wàn)人民幣），此價(jià)格對于患者來(lái)說(shuō)，堪稱(chēng)天價(jià)。某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬(wàn)美元。
價(jià)格估計：Vitrakvi （larotrectinib）建議售價(jià)為20萬(wàn)-21.5萬(wàn)/月。
國內第一位獲得LOXO-101的患者，基因檢測顯示NTRK1基因融合，美國醫生根據病情開(kāi)處方接受治療，因此這款藥并不是適合所有的癌癥患者，先去看看自己的基因檢測報告吧，看不懂的患者可以致電醫學(xué)部（400-666-7998）請專(zhuān)業(yè)人士解讀報告。
由于這款“抗癌神藥”還未在國內上市，對于走投無(wú)路的癌癥患者來(lái)說(shuō)，除了前往美國購藥外，臨床試驗也是一種很好的選擇，Rossy找到了幾項患者可申請的臨床試驗，但是入組的首要條件是先進(jìn)行基因檢測，確認存在NTRK基因突變！所以先去看看你的基因檢測報告吧，
1、NTRK融合陽(yáng)性實(shí)體瘤患者LOXO-101（Larotrectinib）的研究
這是一項針對攜帶NTRK1，NTRK2或NTRK3融合基因的晚期實(shí)體瘤患者的II期多中心開(kāi)放標記研究。LOXO-101將以100mg每日兩次（BID）口服給藥，連續給藥28天為1周期。
該研究將分析8個(gè)患有NTRK融合腫瘤患者的隊列，包括非小細胞肺癌，甲狀腺癌，肉瘤，結腸直腸癌，唾液腺癌，膽管癌和原發(fā)性CNS腫瘤。
實(shí)驗地點(diǎn)：
1、加州大學(xué)洛杉磯分校
2、麻省總醫院
3、斯坦福大學(xué)等
這是一項多中心，開(kāi)放標簽，1/2期研究，用于晚期實(shí)體或原發(fā)性CNS腫瘤的兒科患者。LOXO-101（larotrectinib）將每日兩次口服（PO）（BID），劑量通過(guò)體表面積（BSA）調整。
實(shí)驗地點(diǎn)：1、波士頓兒童醫院
2、紀念斯隆凱特林中心
3、辛辛那提兒童醫院醫療中心等
如何找到可以獲益的患者？
由于NTRK基因融合十分罕見(jiàn)，如何找到臨床中真正可以獲益的人群是一項挑戰，通過(guò)使用特定測試鑒定NTRK基因融合體來(lái)診斷，包括采用新一代測序（NGS）和熒光 原位 雜交（FISH）的測試。
在一些罕見(jiàn)的癌癥中，NTRK融合經(jīng)常發(fā)生。這些包括嬰兒纖維肉瘤，分泌型乳房癌等。這些罕見(jiàn)癌癥通常會(huì )發(fā)現NTRK融合，這些患者可能會(huì )受益于larotrectinib等藥物。
做過(guò)癌癥基因組檢測的晚期癌癥患者可能會(huì )發(fā)現他們的腫瘤存在TRK融合，因為這種基因組事件已在許多腫瘤類(lèi)型中被描述，包括：
一般檢查融合基因需要使用二代基因檢測技術(shù)。而且一定注意是NTRK基因與其他基因融合發(fā)生的突變，而不是一個(gè)隨便的點(diǎn)突變。
全球頂尖的基因檢測公司凱瑞思和Foundation Medicine最近也研發(fā)了Foundation One CDx用于NTRK融合檢測，想了解的患者可以致電全球腫瘤醫生網(wǎng)醫學(xué)部咨詢(xún)（400-666-7998）。
“我們歡迎 FDA 對Vitrakvi的批準和基因組測試的創(chuàng )新，使精確醫學(xué)照進(jìn)現實(shí)，我們正在看到科學(xué)進(jìn)步，例如能夠檢測NTRK基因融合的基因組測試，開(kāi)始轉變癌癥治療方法并為患者提供新的希望和選擇?！?/p>
隨著(zhù)國家和相關(guān)部門(mén)的重視，希望這款新藥能夠盡快在中國開(kāi)展臨床試驗，也希望臨床研究順利開(kāi)展，相信這些效果好的抗癌藥都會(huì )加快在我國上市和納入醫保的步伐，讓更多的百姓獲益，讓我們共同期待吧！
最后，我們來(lái)回顧一下這款“神藥”從研發(fā)到上市的光輝歷程：
2016年12月18日Loxo Oncology TRK抑制劑Larotrectinib（LOXO-101）在ESMO亞洲第1階段更新中顯示穿越TRK融合癌的持久抗腫瘤活性；
2017年2月21日Loxo Oncology宣布完成Larotrectinib NDA主要療效分析的臨床試驗注冊；
2017年5月12日FDA宣布授予Larotrectinib孤兒藥物稱(chēng)號，指定用于治療NTRK融合蛋白的實(shí)體腫瘤；
2017年6月3日Loxo Oncology突破療法Larotrectinib在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )提交的TRK融合成人和兒童癌癥中顯示76％客觀(guān)反應率！
2017年12月12日Loxo Oncology更新Larotrectinib兒童臨床試驗數據顯示TRK融合的持續耐受性；
2017年12月20日Loxo Oncology開(kāi)始向美國食品和藥物管理局提交Larotrectinib新藥申請用于治療TRK融合腫瘤；
2018年2月21日Loxo Oncology宣布在新英格蘭醫學(xué)雜志上發(fā)表Larotrectinib臨床數據：權威發(fā)布！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101最新研究數據公布！有效率75%！
其中有一些晚期患者的病灶完全消失了：
我們可以清楚的看到，這位極晚期的肉瘤患者，腫瘤已經(jīng)快要填滿(mǎn)雙肺，經(jīng)過(guò)LOXO-101治療12周期，腫瘤幾乎完全消失！
治療前 治療3周期第1天 治療13周期第1天
2018年3月26日Loxo Oncology完成Larotrectinib治療TRK融合癌新藥申請滾動(dòng)提交；
2018年3月28日在線(xiàn)的權威腫瘤學(xué)雜志柳葉刀上公布了傳奇抗癌藥larotrectinib（LOXO-101）的最新研究數據！該藥在部分兒童癌癥患者達到了93%的治療應答！重磅新數據！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101公布新數據，這次有效率高達93%！
2016年，13歲的的Briana Ayala，被發(fā)現在她的腹部有一個(gè)罕見(jiàn)的腫瘤，包裹在她的主動(dòng)脈周?chē)?。Briana參加了larotrectinib的1期臨床試驗，幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著(zhù)縮小。將近兩年后，Briana重返學(xué)校！
德克薩斯大學(xué)西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌癥研究所提供）
2018年5月29日FDA接受Larotrectinib新藥申請并授予優(yōu)先審查；
2018年10月21日Larotrectinib在109個(gè)TRK融合癌癥患者的擴展數據顯示81％的總體反應率；權威公布！“治愈系”抗癌明星藥LOXO-101新數據：有效率81%！下個(gè)月上市（附PDF）
參考資料：
https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2018/11/26/loxo-and-bayers-amazing-drug-has-an-expensive-price/#77ed746524d0
https://ir.loxooncology.com/press-releases/2378241-Fda-approves-vitrakvi-larotrectinib-the-first-ever-trk-inhibitor-for-patients-with-advanced-solid-tumors-harboring-an-ntrk-gene-fusion12
https://beta.nbcnews.com/health/health-news/fda-approves-new-cancer-drug-targeted-genetic-mutation-not-cancer-n940656
聯(lián)系客服
