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在清醒的狀態(tài)下，看著(zhù)自己逐漸被“凍”住，不能說(shuō)話(huà)，不能吞咽，甚至不能呼吸，每天目睹自己逐漸走向死亡……

這樣如此殘忍的疾病就是肌萎縮側索硬化（ALS），俗稱(chēng)“漸凍癥”，它在醫學(xué)界甚至與癌癥、艾滋病等被列為五大絕癥之一。因為90%以上的發(fā)病原因未明，所以至今漸凍癥也沒(méi)有有效的根治方法。

再生醫學(xué)，尤其是iPSC干細胞技術(shù)的發(fā)展正在為這類(lèi)罕見(jiàn)病帶來(lái)曙光。來(lái)自日本名古屋大學(xué)的研究人員利用人類(lèi)誘導多能干細胞（iPS）技術(shù)，在一些漸凍癥患者中發(fā)現了一種新的基因變異，并詳細描述了這種變異與及萎縮側索硬化相關(guān)的過(guò)程，期望這種機制能夠成為該病治療的新靶點(diǎn)，為更多漸凍癥患者找到新出路。

△ ALS患者中的SYNGAP1 3'UTR變異通過(guò)募集HNRNPK導致異常SYNGAP1剪接和樹(shù)突棘丟失

干細胞，漸凍癥“解凍”新希望

肌萎縮側索硬化（ALS）是一種持續進(jìn)展、不可逆的神經(jīng)系統退行性疾病，患者身軀像被堅冰封鎖一樣，最終在呼吸衰竭中走向生命終點(diǎn)。

不僅如此，ALS也是一種多樣化的疾病，不同的患者發(fā)病誘因、機制和癥狀也各不相同，這也給研究帶來(lái)了困難。通常，肉瘤融合 (FUS)是ALS中的一種致病性RNA結合蛋白，可穩定突觸Ras-GTP酶激活蛋白1 ( Syngap1 ) mRNA 在其3'非翻譯區 (UTR) 并維持樹(shù)突棘成熟。

為了闡明這種機制是否對ALS至關(guān)重要，來(lái)自日本的科學(xué)家們發(fā)現了FUS蛋白與編碼一種名為 SYNGAP1的蛋白質(zhì)的RNA相互作用。SYNGAP1有助于突觸形成，這對于神經(jīng)元協(xié)同工作至關(guān)重要。

△ 具有SYNGAP1 rs149438267純合突變的運動(dòng)神經(jīng)元表現出樹(shù)突棘的缺失

他們在807名患者中找到了7名攜帶該變異體的患者，然后利用IPS干細胞衍生的運動(dòng)神經(jīng)元中復制了這個(gè)變體基因。

通過(guò)對比IPS衍生的神經(jīng)元與正常運動(dòng)神經(jīng)元的異常行為，研究者們發(fā)現，具有SYNGAP1的人誘導多能干細胞 (hiPSC) 衍生的運動(dòng)神經(jīng)元變體顯示異常剪接，導致樹(shù)突棘丟失以及 FUS 和異質(zhì)核糖核蛋白 K (HNRNPK) 的過(guò)度募集。

△ SYNGAP1 3'UTR變體過(guò)度募集HNRNPK，導致異常的SYNGAP1剪接和樹(shù)突棘丟失

此外，研究者們還發(fā)現，樹(shù)突棘丟失是因為RNA結合蛋白的過(guò)量募集，這似乎也為未來(lái)探索ALS相關(guān)RNA結合蛋白提供了基礎，有望為開(kāi)發(fā)ALS相關(guān)藥物帶來(lái)可能。

盡管本項研究?jì)H僅描述了漸凍癥的其中一種可能致病機制，但對于漸凍癥研究來(lái)說(shuō)卻是邁出了重要的一步，對漸凍癥患者來(lái)說(shuō)，更是迎來(lái)了一個(gè)新曙光。

干細胞為罕見(jiàn)病打開(kāi)“新世界”

干細胞，是一類(lèi)具有自我復制和多向分化的多潛能細胞，在一定條件下可以分化為多種細胞，因此可以再生各種人體組織、器官，也被稱(chēng)為醫學(xué)界的“萬(wàn)用細胞”。

憑借著(zhù)多向分化潛能、免疫調控和自我復制等特點(diǎn)，干細胞作為理想的“種子”細胞正在用于病變引起的各種組織器官損傷的修復。而iPSC細胞也被應用到各種場(chǎng)景中，利用iPSC生成患病細胞，并在活體狀態(tài)下對它們進(jìn)行不同的測試，這種新的嘗試也讓更多研究變得更加有意義。

iPSC誘導性多能干細胞，是通過(guò)人工誘導非多能性細胞表達某種特定基因得到的。作為干細胞的一種，iPSC細胞可以轉化為人體內的各種細胞。自從2006年日本京都大學(xué)山中伸彌教授團隊首度制備iPSC成功之后，歷經(jīng)十幾年的持續發(fā)展，iPSC細胞的誘導技術(shù)也是百花齊放，各有所長(cháng)。

干細胞技術(shù)的發(fā)展同樣也給一直讓科學(xué)界頭疼的罕見(jiàn)病帶來(lái)了新的方向。據統計，當前我國罕見(jiàn)病患者數量已達2000萬(wàn)人，除了藥物治療，干細胞研究也成為了罕見(jiàn)病領(lǐng)域的新的焦點(diǎn)，給罕見(jiàn)病研究帶來(lái)新希望。

在全球范圍內，一些針對罕見(jiàn)病的干細胞治療產(chǎn)品已經(jīng)獲批上市，如克羅恩病和I型粘多糖貯積癥等罕見(jiàn)病藥物，一些干細胞研究也正在如火如荼的進(jìn)行中，如漸凍癥、早衰癥、移植物抗宿主病、復雜性克隆氏病等，多項研究也已經(jīng)初步證實(shí)了干細胞對于一些罕見(jiàn)病的療效，為改善罕見(jiàn)病打開(kāi)了“新的世界”。

干細胞改善罕見(jiàn)病的前景似乎已經(jīng)毋庸置疑，隨著(zhù)臨床研究的深入和藥物試驗的快速進(jìn)展，相信在不久的將來(lái)，更多的罕見(jiàn)病有望在干細胞助力下為患者帶來(lái)更多新的選擇。